Согласно условиям соглашения, стороны разделят обязательства по разработке и производству лекарственных препаратов. Среди включенных в сделку препаратов – первая генная терапия детей тяжелого комбинированного иммунодефицита вследствие недостаточности аденозиндезаминазы, зарегистрированная в Европе в 2016 году. Кроме этого, два препарата для лечения метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича, находящиеся сейчас на заключительной этапе разработки, а также одна клиническая программа по исследованию терапии бета-талассемии.
Сделка была проведена по результатам стратегического анализа перспектив развития подразделения GlaxoSmithKline по разработке методов лечения орфанных заболеваний. В компании рассказали, что намерены продолжить инвестиции в исследования препаратов клеточной и генной терапии, однако с фокусом на потребности пациентов с онкопатологиями.
