Фармпроизводитель намерен получить разрешение на применение терапии для лечения детей и взрослых пациентов молодого возраста (3-25 лет), страдающих рецидивирующим и рефрактерным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом, и взрослых пациентов с диффузной В-крупноклеточной лимфомой, которые не соответствуют требованиям для проведения трансплантации аутологичных стволовых клеток.
Персонализированная терапия Кимриа создана на основе технологий по использованию химерных антигенных рецепторов (CAR-T). Технология CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. После введения измененных клеток обратно в организм больного, генетически модифицированные иммунные клетки целенаправленно уничтожают раковые клетки. Согласно результатам клинических исследований, у 83% пациентов с рецидивирующим и рефрактерным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом наблюдалась полная ремиссия через три месяца после терапии. В США цена одного курса терапии составляет 475 тыс. долларов.
