Согласно новым договоренностям, стороны поровну разделят расходы и доходы в США, включая затраты на проведение клинических исследований, коммерциализацию и производство. От реализации за пределами США Bluebird bio будет получать роялти.
Экспериментальный препарат bb2121 разработан на основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T), нацеленных на антиген созревания B-клеток (BCMA). На сегодняшний день получены убедительные предварительные данные продолжающегося клинического исследования I фазы CRB-401. Первые результаты свидетельствуют о том, что лечение с помощью bb2121 может вызвать устойчивый ответ на терапию в популяции пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой. Частота объективного ответа и полного ответа в группе терапии составила 94% и 56% соответственно, несмотря на то, что участниками КИ были пациенты с поздней стадией миеломы, ранее прошедшие в среднем 7 курсов лечения.
