В официальном заявлении сторон говорится, что участники партнерства объединят свои знания в области генотерапии, а навыки Boehringer Ingelheim в разработке инновационных препаратов помогут провести весь цикл испытаний.
Целью сотрудничества является разработка терапии муковисцидоза на базе лентивирусного вектора в форме ингалятора. Подобный подход позволит ввести в клетки легких не обладающий мутациями ген CFTR. Именно мутации в этом гене приводит к развитию опасного заболевания.
