Alexion решилась на сделку из-за успеха разработки WTX101 – перорального препарата для лечения болезни Вильсона. Сейчас проходят клинические исследования III фазы этой перспективной терапии.
Болезнь Вильсона – редкая патология, связанная с нарушением метаболизма меди из-за мутации гена АТР7В. Течение заболевания прогрессирующее, ведущее к инвалидизации. Смерть наступает преимущественно в молодом возрасте, как правило, от осложнений цирроза печени или фульминантного гепатита, реже - от осложнений, связанных с поражением ЦНС.
