Vertex и CRISPR займутся разработкой методов лечения генетических заболеваний

 3239

technology.pngVertex и CRISPR заключили соглашение о сотрудничестве в разработке новых методов лечения генетических заболеваний. В исследованиях компаний будет использоваться система редактирования генома CRISPR-Cas9, говорится в официальном пресс-релизе Vertex.

В рамках соглашения Vertex и CRISPR намерены найти методы устранения уже известных генетических мутаций, ведущих к развитию муковисцидоза и серповидноклеточной анемии.

По условиям договора, Vertex получит лицензионные права на 6 новых терапевтических средств, разработанных с помощью CRISPR-Cas9. В свою очередь CRISPR получила предварительный платеж в размере 105 млн долларов. Также CRISPR имеет право на получение денежных вознаграждений за прохождение определенных этапов разработки, а также процентов с будущих продаж ЛС.

Система редактирования генома CRISPR-Cas9 имеет в своей основе «заимствованный» у бактерий механизм защиты от вирусной инфекции. Управляют этой системой однонитковые РНК-гиды, которые позволяют распознавать короткие последовательности ДНК и разрезать их с помощью фермента нуклеазы Cas9. После чего молекула ДНК может возобновить свою структуру по присутствующей матрице. Ученые научились создавать необходимые короткие РНК последовательности, которые отвечают цели исследования, то есть конкретному гену.

Ключевые слова: Vertex

Последние новости