Российские регуляторы рассмотрят заявку на регистрацию препарата для лечения СМА

 873

Российские регуляторы рассмотрят заявку на регистрацию препарата для лечения СМА
Компания Janssen подала в Минздрав документы для регистрации препарата, созданного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В компании выразили надежду, что высокая потребность в новых видах лечения и орфанный статус заболевания позволят рассмотреть регистрационное досье в сжатые сроки.

Речь идет о нусинерсене – единственном одобренном в США и ЕС препарате против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. Осенью этого года Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок нусинерсена.

Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.

Ключевые слова: Janssen

Последние новости

 

Важно, интересно, полезно