Российские регуляторы рассмотрят заявку на регистрацию препарата для лечения СМА

Российские регуляторы рассмотрят заявку на регистрацию препарата для лечения СМА

 760

Российские регуляторы рассмотрят заявку на регистрацию препарата для лечения СМА
Компания Janssen подала в Минздрав документы для регистрации препарата, созданного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В компании выразили надежду, что высокая потребность в новых видах лечения и орфанный статус заболевания позволят рассмотреть регистрационное досье в сжатые сроки.

Речь идет о нусинерсене – единственном одобренном в США и ЕС препарате против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. Осенью этого года Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок нусинерсена.

Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.

Ключевые слова: Janssen

Последние новости