Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

 1857

На базе Оксфордского университета была создана биотехнологическая компания NightstaRx, которая займется разработкой генной терапии хороидеремии - наследственного генетического заболевания, приводящего к слепоте. В создание стартапа венчурные фонды инвестировали 20 млн долларов, пишет Bloomberg.

Хороидеремия связана с дефектом гена CHM, расположенного в Х-хромосоме. Заболевание проявляется как прогрессирующее ухудшение зрения, которое во многих случаях приводит к полной слепоте. Распространенность хороидеремии составляет один случай на 50 тыс. человек, в основном болеют мужчины.

Изображение с сайта eyesvision.ruПо официальной информации сотрудники NightstaRx продолжат разработку метода лечения хороидеремии, предложенного оксфордскими учеными: инъекции генно-модифицированного вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал клеткам сетчатки глаза.

Две недели назад в журнале The Lancet были опубликованы позитивные результаты испытаний экспериментальной терапии с участием шести добровольцев (в возрасте 35-63 года). В рамках клинических исследований пациентам вводили вирус, содержащий здоровый ген CHM, чтобы остановить гибель фоторецепторов в сетчатке глаза.

Через шесть месяцев после вмешательства была проведена оценка зрительных функций пациентов и их сравнение с дооперационными показателями. Ученые констатировали увеличение светочувствительности сетчатки и остроты зрения участников КИ. Наибольший эффект был отмечен у двух пациентов с тяжелой формой хороидеремии.

По словам ученых, генная терапия может быть использована также при лечении возрастной макулодистрофии (ВМД).



Последние новости