Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

31.01.2014 14:06

Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

На базе Оксфордского университета была создана биотехнологическая компания NightstaRx, которая займется разработкой генной терапии хороидеремии - наследственного генетического заболевания, приводящего к слепоте. В создание стартапа венчурные фонды инвестировали 20 млн долларов, пишет Bloomberg.

Хороидеремия связана с дефектом гена CHM, расположенного в Х-хромосоме. Заболевание проявляется как прогрессирующее ухудшение зрения, которое во многих случаях приводит к полной слепоте. Распространенность хороидеремии составляет один случай на 50 тыс. человек, в основном болеют мужчины.

Изображение с сайта eyesvision.ruПо официальной информации сотрудники NightstaRx продолжат разработку метода лечения хороидеремии, предложенного оксфордскими учеными: инъекции генно-модифицированного вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал клеткам сетчатки глаза.

Две недели назад в журнале The Lancet были опубликованы позитивные результаты испытаний экспериментальной терапии с участием шести добровольцев (в возрасте 35-63 года). В рамках клинических исследований пациентам вводили вирус, содержащий здоровый ген CHM, чтобы остановить гибель фоторецепторов в сетчатке глаза.

Через шесть месяцев после вмешательства была проведена оценка зрительных функций пациентов и их сравнение с дооперационными показателями. Ученые констатировали увеличение светочувствительности сетчатки и остроты зрения участников КИ. Наибольший эффект был отмечен у двух пациентов с тяжелой формой хороидеремии.

По словам ученых, генная терапия может быть использована также при лечении возрастной макулодистрофии (ВМД).



Ключевые слова: хороидеремия, слепота, генная терапия


Последние новости

Увольнения связаны также с прогнозируемым снижением прибыли на территории США из-за потери патентной защиты на некоторые лекарственные препараты.
Снижение ожидаемой продолжительности жизни, произошедшее в первый раз с 1993 года, связано с повышением смертности от сердечно-сосудистых заболеваний, диабета, несчастных случаев и передозировки наркотиков.
Правительство предусмотрит в федеральном бюджете на 2017–2019 годы средства на введение программы риск-шеринга, в рамках которой фармкомпании будут возвращать стоимость неэффективного лечения.
Помимо прочих на размещение EMA претендуют Испания, Франция, Польша, Италия, Дания и Ирландия.
Компания Biogen представила новые данные по клиническим исследованиям адуканумаба. Целью испытаний была оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и клинической эффективности препарата.

Мероприятия

     2016
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
28 29 30 1 2 3 4
5 6 7 8 9 10 11
12 13 14 15 16 17 18
19 20 21 22 23 24 25
26 27 28 29 30 31 1


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.