Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

31.01.2014 14:06

Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

На базе Оксфордского университета была создана биотехнологическая компания NightstaRx, которая займется разработкой генной терапии хороидеремии - наследственного генетического заболевания, приводящего к слепоте. В создание стартапа венчурные фонды инвестировали 20 млн долларов, пишет Bloomberg.

Хороидеремия связана с дефектом гена CHM, расположенного в Х-хромосоме. Заболевание проявляется как прогрессирующее ухудшение зрения, которое во многих случаях приводит к полной слепоте. Распространенность хороидеремии составляет один случай на 50 тыс. человек, в основном болеют мужчины.

Изображение с сайта eyesvision.ruПо официальной информации сотрудники NightstaRx продолжат разработку метода лечения хороидеремии, предложенного оксфордскими учеными: инъекции генно-модифицированного вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал клеткам сетчатки глаза.

Две недели назад в журнале The Lancet были опубликованы позитивные результаты испытаний экспериментальной терапии с участием шести добровольцев (в возрасте 35-63 года). В рамках клинических исследований пациентам вводили вирус, содержащий здоровый ген CHM, чтобы остановить гибель фоторецепторов в сетчатке глаза.

Через шесть месяцев после вмешательства была проведена оценка зрительных функций пациентов и их сравнение с дооперационными показателями. Ученые констатировали увеличение светочувствительности сетчатки и остроты зрения участников КИ. Наибольший эффект был отмечен у двух пациентов с тяжелой формой хороидеремии.

По словам ученых, генная терапия может быть использована также при лечении возрастной макулодистрофии (ВМД).



Ключевые слова: хороидеремия, слепота, генная терапия


Последние новости

В состав совета консорциума вошли девять человек. Местом нахождения консорциума определен Первый МГМУ им.И.М. Сеченова.
Первая фаза клинических исследований первой первой отечественной полисахаридной менингококковой вакцины против серотипов А и С запущены НПО «Микроген». Первая фаза клинических исследований завершится до конца 2017 года.
На должности руководителя Alexion Людвиг Хантсон сменит Дэвида Бреннана (David Brennan), возглавлявшего компанию с декабря 2016 года. Смена директора отчасти обусловлена снижением продаж главного в портфеле Alexion лекарственного препарата Солирис (экулизумаб).
14 марта на заводе «Р-Фарм» была выпущена первая серия герцептина с защитной маркировкой DataMatrix в рамках пилотного проекта по мониторингу за оборотом отдельных видов лекарственных препаратов для медицинского применения.
Власти Австралии договорились с фармпроизводителями о снижении стоимости 1,1 тыс. лекарственных препаратов, включенных в программу предоставления государством скидок на медикаменты.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
27 28 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 29 30 31 1 2


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.