Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

31.01.2014 14:06

Новая биотехнологическая компания займется разработкой генной терапии заболеваний сетчатки

На базе Оксфордского университета была создана биотехнологическая компания NightstaRx, которая займется разработкой генной терапии хороидеремии - наследственного генетического заболевания, приводящего к слепоте. В создание стартапа венчурные фонды инвестировали 20 млн долларов, пишет Bloomberg.

Хороидеремия связана с дефектом гена CHM, расположенного в Х-хромосоме. Заболевание проявляется как прогрессирующее ухудшение зрения, которое во многих случаях приводит к полной слепоте. Распространенность хороидеремии составляет один случай на 50 тыс. человек, в основном болеют мужчины.

Изображение с сайта eyesvision.ruПо официальной информации сотрудники NightstaRx продолжат разработку метода лечения хороидеремии, предложенного оксфордскими учеными: инъекции генно-модифицированного вируса, который доставляет отсутствующий генетический материал клеткам сетчатки глаза.

Две недели назад в журнале The Lancet были опубликованы позитивные результаты испытаний экспериментальной терапии с участием шести добровольцев (в возрасте 35-63 года). В рамках клинических исследований пациентам вводили вирус, содержащий здоровый ген CHM, чтобы остановить гибель фоторецепторов в сетчатке глаза.

Через шесть месяцев после вмешательства была проведена оценка зрительных функций пациентов и их сравнение с дооперационными показателями. Ученые констатировали увеличение светочувствительности сетчатки и остроты зрения участников КИ. Наибольший эффект был отмечен у двух пациентов с тяжелой формой хороидеремии.

По словам ученых, генная терапия может быть использована также при лечении возрастной макулодистрофии (ВМД).



Ключевые слова: хороидеремия, слепота, генная терапия


Последние новости

Потенциальный картель является одним из крупнейших по масштабам. Сумма начальных максимальных цен контрактов составила более 2,5 млрд рублей.
На заседании Совета Федерации был поддержан федеральный закон о принятии протокола об экспорте принудительно лицензированных лекарств. По мнению властей, принятие Россией протокола позволит организовать производство воспроизведенных лекарств отечественными производителями с использованием иностранного патента на оригинальный препарат для оказания помощи другим государствам.
Достигнутое соглашение с Ablynx предоставит Sanofi доступ к восьми экспериментальным препаратам на основе нанотел, выделенных из антител верблюда и ламы. Новые лекарственные средства предназначены для лечения иммуновоспалительных заболеваний.
Электронный документооборот частично реализуется в 72 регионах РФ, полный переход ожидается к 2024 году - по мере готовности инфраструктуры медицинских организаций. Электронный документооборот, по словам Вероники Скворцовой, не только будет удобен для пациента, но и обеспечит преемственность в разных медицинских организациях.
На совещании с кабмином глава государства отметил, что проблема доступности бесплатных препаратов остается одной из самых острых. Накануне Росздравнадзор опроверг информацию о недостаточной обеспеченности лекарствами льготных категорий: данные о том, что только 64% граждан обеспечены ЖНВЛП не отражают действительной ситуации.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
26 27 28 29 30 1 2
3 4 5 6 7 8 9
10 11 12 13 14 15 16
17 18 19 20 21 22 23
24 25 26 27 28 29 30
31 1 2 3 4 5 6


Подписка

Реклама



Для смартфона