Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

18.12.2013 15:30

Применение генной терапии позволит избежать иммунных реакций при лечении гемофилии

Изображение с сайта likar.infoВ Медицинском колледже Висконсина был разработан метод генной терапии нарушений свертывания крови, который позволит создавать «депо» недостающих функциональных белков в организме и при этом не вызовет иммунологической реакции. Новый способ лечения был проверен на животной модели гемофилии А. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Communications.

У больных гемофилией А существует недостаток фактора свертывания VIII в плазме крови. Вследствие этого для заболевания характерны тяжелые и внезапные кровотечения, которые могут привести к инвалидности или к летальному исходу без быстрого переливания фактора VIII. В странах с недостаточно развитой системой здравоохранения большинство больных погибает в подростковом возрасте или в возрасте около 20 лет. В развитых странах такие больные способны вести обычный образ жизни в течение многих лет, но им необходимо регулярное профилактическое лечение рекомбинантными препаратами. Стоимость терапии высока, при возникновении иммунных реакций на белок биопрепарата, что наблюдается более, чем в трети случаев, она значительно возрастает.

Идея авторов состояла в том, что поскольку первичный ответ на повреждение сосуда обеспечивается тробоцитами, то следует попытаться создать запас фактора VIII в тромбоцитах. Такой подход уменьшит вероятность иммунных реакций и при этом в месте повреждения будет запас белка для поддержания гемостаза.

При помощи плазмафереза были получены специфичные для тромбоцитов клетки-предшественники от трех собак с гемофилией А. В клетки-предшественники при помощи лентивирусного вектора внесли промотер, характерный для тромбоцитов, который вызывал в них экспрессию фактора VIII. Одно из животных получило ген гибридного белка, состоящего из фактора VIII, слитого с одним из доменов фактора фон Виллебранда. Гибридный белок лучше сохранялся в альфа-гранулах тромбоцитов. Модифицированные клетки-предшественники были введены животным. У всех собак клетки пролиферировали и производили тромбоциты, в которых сохранялся фактор VIII, выделяющийся с вместе с другими биологически активными веществами при активации тромбоцитов.

В течение двух с половиной лет после проведения генной терапии в организме собак находились тромбоциты, содержащие фактор VIII. Кровотечения у всех трех животных наблюдались существенно реже, а их лечение проходило легче. У собаки с наибольшим содержанием фактора VIII в тромбоцитах регистрировалось не более одного эпизода кровотечения в год. Ни у одного животного не были зарегистрированы иммунные реакции и выработкаа ингибирующих антител, связанных с продуктом генной терапии.

Таким образом, тромбоцитарный фактор VIII может оказаться эффективным средством лечения больных гемофилией А. Наиболее вероятно, что в первую очередь применение генной терапии будет одобрено для больных с ингибирующими антителами к рекомбинантному фактору, но возможно, в дальнейшем использование будет расширено.

Материал взят с сайта Univadis


Ключевые слова: гемофилия, новый метод лечения


Последние новости

разрабатывающих орфанные препараты для педиатрического применения. Свой, полученный за вывод на рынок США в 2016 году этеплирсена, Sarepta продаст Gilead за 125 млн долларов.
Средняя оптовая цена за упаковку на закупаемые онкопрепараты в 2016 году в России составила 5,8 тыс. рублей, что на 7% выше цены 2015 года. Наиболее дорогостоящие препараты были закуплены для программ регионального и дополнительного льготного обеспечения.
В докладе ВОЗ и Имперского колледжа Лондона говорится, что в большинстве стран к 2030 году заметно вырастет прогнозируемая продолжительность жизни. Самые высокие показатели будут в Южной Корее, а в США – самые низкие.
AstraZeneca и входящая в ее состав исследовательская компания MedImmune представили данные по эффективности и безопасности дурвалумаба (durvalumab) в терапии местнораспространенного и метастатического урогенитального рака.
В России сохраняется высокая активность гриппа с тенденцией к ее снижению. По совокупному населению превышение недельных эпидемических порогов заболеваемости гриппом и ОРВИ зафиксировано в 22-х субъектах РФ.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
30 31 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 1 2 3 4 5


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.