Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

22.04.2013 13:03

Препарату LJPC-6417 присвоен орфанный статус

Американская La Jolla Pharmaceutical Company – лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила на прошлой неделе о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, сообщает firstwordpharma.com.

«Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус  лекарству  LJPC-6417», - сказал Джордж Тидмарш (George Tidmarsh), MD Ph.D., президент и главный исполнительный директор  фармацевтической компании. «ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, и конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания, и мы рады, что препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения».

LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь «второго скелета» — редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн человек.

Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача — аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм.


Ключевые слова: Препарат LJPC-6417, орфанный статус


Последние новости

По оценкам экспертов, объем рынка онлайн-торговли фармацевтической продукцией через год после снятия запрета может составить от 16,5 млрд до 37,5 млрд рублей. Удерживает рынок от роста только отсутствие законодательной базы. Сейчас законопроект об интернет-продаже лекарств находится в правительстве.
Использующийся сегодня для лечения подагры и артрита, препарат канакинумаб успешно прошел КИ как средство для снижения риска серьезных нежелательных сердечно-сосудистых явлений.
Подразделение в США российской «Р-Фарм» подписало соглашение о передаче американской Aspyrian прав на разработку и коммерциализацию биоаналога цетуксимаба, предназначенного для лечения плоскоклеточного рака головы и шеи, на территории США. Российские права на разработку по-прежнему останутся у «Р-Фарм».
Советник председателя ФФОМС Игорь Селезнев заявил, что законопроект, содержащий нормы о выведении страховых медорганизаций из системы ОМС является одной из законодательных инициатив, направленных на регулирование сферы, о которой авторы, как правило, имеют не полное и не совсем верное представление.
Хотя в исследовании не удалось достигнуть ни первичных (сокращение болевого синдрома на 50% у 50% пациентов), ни вторичных конечных точек, авторы работы отметили перспективность применения метода глубокой стимуляции мозга в терапии хронического болевого синдрома.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
29 30 31 1 2 3 4
5 6 7 8 9 10 11
12 13 14 15 16 17 18
19 20 21 22 23 24 25
26 27 28 29 30 1 2


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.