Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

22.04.2013 13:03

Препарату LJPC-6417 присвоен орфанный статус

Американская La Jolla Pharmaceutical Company – лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила на прошлой неделе о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, сообщает firstwordpharma.com.

«Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус  лекарству  LJPC-6417», - сказал Джордж Тидмарш (George Tidmarsh), MD Ph.D., президент и главный исполнительный директор  фармацевтической компании. «ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, и конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания, и мы рады, что препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения».

LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь «второго скелета» — редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн человек.

Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача — аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм.


Ключевые слова: Препарат LJPC-6417, орфанный статус


Последние новости

После выхода завода на производственную мощность российское здравоохранение будет полностью обеспечено альбумином, иммуноглобулином и факторами свертывания 8 и 9.
Препарат адреналина в шприц-ручке EpiPen будет отозван с рынков Европы, Австралии, Новой Зеландии и Японии. В компании Mylan заявили, что отзыв продукции связан с поступлением информации об отказе двух автоинжекторов.
Фармкомпании GlaxoSmithKline и Regeneron Pharmaceuticals воспользуется базой биобанка Великобритании для выявления новых возможностей терапии различных заболеваний.
В комитете СФ по бюджету и финансовым рынкам считают, что высокая нагрузка на региональные бюджеты по уплате страховых взносов на ОМС неработающего населения приводит к дефициту средств на финансовое обеспечение программ оказания бесплатной медпомощи, не входящей в ОМС.
В МФТИ прошла церемония подписания соглашения об организации фармацевтического кластера в Московской области. Документ подразумевает объединение компетенций участников в разработке и исследований лекарственных средств.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
27 28 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 29 30 31 1 2


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.