Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

22.04.2013 13:03

Препарату LJPC-6417 присвоен орфанный статус

Американская La Jolla Pharmaceutical Company – лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила на прошлой неделе о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, сообщает firstwordpharma.com.

«Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус  лекарству  LJPC-6417», - сказал Джордж Тидмарш (George Tidmarsh), MD Ph.D., президент и главный исполнительный директор  фармацевтической компании. «ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, и конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания, и мы рады, что препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения».

LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь «второго скелета» — редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн человек.

Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача — аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм.


Ключевые слова: Препарат LJPC-6417, орфанный статус


Последние новости

Фармацевтическая компания Mylan NV достигла соглашения с Министерством юстиции США по вопросу нарушений, допущенных при включении препарата EpiPen в программу медицинского страхования Medicaid. Фармпроизводитель обязался выплатить федеральному бюджету компенсацию в размере 465 млн долларов.
В России готовится к публикации русский перевод «Оксфордского руководства по паллиативной помощи детям». По информации сетевого издания, первая тысяча экземпляров издания, считающегося одним из лучших учебных пособий по данной теме, будет опубликована в течение ближайшего месяца.
Эффект экспериментальной терапии аллергии на арахис оказался долгосрочным. Большинство из получивших лечение детей сохранили толерантность к белку арахиса спустя четыре года после завершения лечения.
Регионы получат дополнительно 4 млрд рублей на закупку препаратов антиретровирусной терапии. По словам Дмитрия Медведева, это позволит полностью покрыть потребность в этих лекарствах в текущем году.
Исследователи получили растения табака, способные в больших количествах вырабатывать вирусоподобные частицы, аналогичные белковой оболочке вируса полиомиелита. Их введение в организм приводит к развитию иммунной реакции, обеспечивающей защиту от настоящего вируса полиомиелита.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
31 1 2 3 4 5 6
7 8 9 10 11 12 13
14 15 16 17 18 19 20
21 22 23 24 25 26 27
28 29 30 31 1 2 3


Подписка

Реклама



Для смартфона