Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

22.04.2013 13:03

Препарату LJPC-6417 присвоен орфанный статус

Американская La Jolla Pharmaceutical Company – лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила на прошлой неделе о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, сообщает firstwordpharma.com.

«Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус  лекарству  LJPC-6417», - сказал Джордж Тидмарш (George Tidmarsh), MD Ph.D., президент и главный исполнительный директор  фармацевтической компании. «ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, и конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания, и мы рады, что препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения».

LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь «второго скелета» — редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн человек.

Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача — аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм.


Ключевые слова: Препарат LJPC-6417, орфанный статус


Последние новости

разрабатывающих орфанные препараты для педиатрического применения. Свой, полученный за вывод на рынок США в 2016 году этеплирсена, Sarepta продаст Gilead за 125 млн долларов.
Средняя оптовая цена за упаковку на закупаемые онкопрепараты в 2016 году в России составила 5,8 тыс. рублей, что на 7% выше цены 2015 года. Наиболее дорогостоящие препараты были закуплены для программ регионального и дополнительного льготного обеспечения.
В докладе ВОЗ и Имперского колледжа Лондона говорится, что в большинстве стран к 2030 году заметно вырастет прогнозируемая продолжительность жизни. Самые высокие показатели будут в Южной Корее, а в США – самые низкие.
AstraZeneca и входящая в ее состав исследовательская компания MedImmune представили данные по эффективности и безопасности дурвалумаба (durvalumab) в терапии местнораспространенного и метастатического урогенитального рака.
В России сохраняется высокая активность гриппа с тенденцией к ее снижению. По совокупному населению превышение недельных эпидемических порогов заболеваемости гриппом и ОРВИ зафиксировано в 22-х субъектах РФ.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
30 31 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 1 2 3 4 5


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.