Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Опрос для врачей

  1. Пользуетесь ли вы интернетом на работе?

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?

Facebook

Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама


Главная / Новости медицины и фармации

16.11.2012 16:20

Геннотерапевтический препарат Glybera, стоимость лечения которым составит 1,6 млн $, выходит на рынок Евросоюза

2 ноября 2012 года Европейское Медицинское Агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло положительное решение о допуске на рынок Евросоюза препарата Glybera, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQurо и предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ).

Стоимость препарата, рассчитанного на однократное применение, составит около 1,6 млн $. Часть этой суммы, возможно, возьмут на себя национальные страховые компании, а на некоторых рынках препарат будет продаваться в рассрочку на пять лет. Ожидается, что препарат поступит на рынок во второй половине 2013 года. В настоящее время uniQurо готовится к подаче документов на препарат в FDA.

Фермент ЛПЛ способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат, на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина.  ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

По словам Йорна Алдага, генерального директора uniQurо: «Высокая цена препарата отчасти оправдана узким рынком. ЛПЛ диагностируется у 1-2 человек на миллион. В Евросоюзе их число составляет всего несколько сотен. Выход  Glybera на рынок ЕС знаменует собой важный шаг к тому, что со временем препараты генной терапии будут разработаны для большого количества редких заболеваний, для которых в настоящее время не существует эффективной терапии. Одобрение EMA является подтверждением эффективности и инновационности выбранной нами терапевтической платформы и обеспечит надежную поддержку в развитии других передовых препаратов, направленных на терапию гемофилии, болезни Паркинсона, перемежающейся порфирии».

Glybera является четвертым в мире геннотерапевтическим препаратом, получившим официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются в клинической практике два геннотерапевтических препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы.

В декабре 2011 года российская компания Институт Стволовых Клеток Человека получила регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препарат Неоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и поступил в продажу в октябре 2012 года.

В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: геннотерапевтический препарат Glybera, рынок Евросоюза


Последние новости

 
В России выросло в два раза число инфицированных гриппом H1N1

В России выросло в два раза число инфицированных гриппом H1N1

Вирус гриппа H1N1 был лабораторно подтвержден у 467 пациентов из 45 городов России. Неделей ранее вирус был зарегистрирован у 75 человек в 18 городах.
22.02.2018
Минздрав изменит порядок назначения лекарств и оформления рецептурных бланков

Минздрав изменит порядок назначения лекарств и оформления рецептурных бланков

В проект приказа включены корректирующие нормы в соответствии с новыми полномочиями, а также внесены новые нормы, регламентирующие требования по оформлению рецепта на лекарственный препарат в форме эл...
22.02.2018
Россияне перестали ездить на лечение за границу

Россияне перестали ездить на лечение за границу

По словам министра, число выезжающих в Германию снизилось более чем в шесть раз, в Израиль - в десятки раз. Вместе с тем резко увеличился объем въездного медицинского туризма.
22.02.2018

Мероприятия

     2018
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
29 30 31 1 2 3 4
5 6 7 8 9 10 11
12 13 14 15 16 17 18
19 20 21 22 23 24 25
26 27 28 1 2 3 4


Подписка


Реклама


Мы в Twitter

Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.