Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

06.11.2012 16:19

Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза

Еврокомиссия впервые официально разрешила продажу на территории Евросоюза препарата генной терапии. Речь идет о детище голландской биотехнологической компании uniQure глибере (Glybera). Как говорится в пресс-релизе компании от 2 ноября, лекарство поступит на рынок уже в середине 2013 года.

Глибера стала первым подобным препаратом, получившим одобрение европейских регуляторов. До Еврокомиссии, поставившей точку в вопросе допуска глиберы на рынок, в июле положительное решение по препарату было принято Европейским медицинским агентством (ЕМА). uniQure также планирует вывести глиберу на рынки США и Канады и уже подала заявки в соответствующие регулирующие органы этих стран.

Глибера (alipogene tiparvovec) предназначена для терапии чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Для выпуска глиберы на рынок uniQure привлекла инвестиции в размере 20 миллионов евро. Компания планирует, что пациенты, число которые в Европе оценивается компанией в 400-500 человек, будут получать терапию глиберой через авторизованные медицинские центры и с помощью специально обученного медперсонала. При этом препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке. Предполагается, что к лету 2013 года получат авторизацию три медцентра на территории Германии, а затем они появятся и в других странах Европы.

Стоимость цикла лечения пока не определена, но, по информации BioWorld Today, она может составить 250 тысяч евро в год. При этом все пациенты смогут получить доступ к терапии еще до оплаты, а ее порядок в каждом конкретном случае будет решаться индивидуально.

Как подчеркивается в пресс-релизе uniQure, компания намерена создать и вести регистр всех пациентов, получивших лечение глиберой с тем, чтобы не только отслеживать прямые и побочные эффекты терапии, но и для того, чтобы глубже проникнуть в природу заболевания.

Кроме глиберы, uniQure также разрабатывает еще четыре препарата генной терапии, клинические испытания которых должны начаться в ближайшие девять месяцев. Речь идет о лечении таких генетических заболеваний, как острая перемежающаяся печеночная порфирия, гемофилия B, синдром Санфилиппо B и болезнь Паркинсона.



Ключевые слова: геннуа терапия, рынок, Евросоюз


Последние новости

Израильская компания Teva программу сокращения расходов, которая затронет все сферы ее бизнеса. Однако ее целью не является увольнение 5-6 тыс. сотрудников (около 11% штата), как ранее сообщили некоторые СМИ.
Наиболее перспективным в портфеле Flexion считается препарат Зилретта, разработанный для лечения остеоартрита коленного сустава.
FDA разрешила применение авелумаба в терапии редкой агрессивной формой рака кожи – карциномы Меркеля. Карцинома Меркеля является крайне агрессивной формой рака, пятилетняя выживаемость пациентов составляет менее 20%.  
Минэкономразвития предложило расширить сферу применения информационно-аналитической системы (ИАС) мониторинга лекарственных препаратов: контролировать не только их средние цены, но и остатки препаратов в больницах, а также обоснованность назначения и доступность для пациентов.
По прогнозам, к 2025 году глобальный рынок медицинской марихуаны достигнет 50 млрд долларов. Целью израильских фармкомпаний является создание препаратов на основе марихуаны фармацевтической степени чистоты, качество и эффективность которых будет контролироваться с момента выращивания растения.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
27 28 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 29 30 31 1 2


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.