Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Опрос для врачей

  1. Пользуетесь ли вы интернетом на работе?

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?

Facebook

Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама


Главная / Новости медицины и фармации

06.11.2012 16:19

Генную терапию впервые пустили на рынок Евросоюза

Еврокомиссия впервые официально разрешила продажу на территории Евросоюза препарата генной терапии. Речь идет о детище голландской биотехнологической компании uniQure глибере (Glybera). Как говорится в пресс-релизе компании от 2 ноября, лекарство поступит на рынок уже в середине 2013 года.

Глибера стала первым подобным препаратом, получившим одобрение европейских регуляторов. До Еврокомиссии, поставившей точку в вопросе допуска глиберы на рынок, в июле положительное решение по препарату было принято Европейским медицинским агентством (ЕМА). uniQure также планирует вывести глиберу на рынки США и Канады и уже подала заявки в соответствующие регулирующие органы этих стран.

Глибера (alipogene tiparvovec) предназначена для терапии чрезвычайно редкого (один-два больных на миллион населения) наследственного заболевания - дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за мутации в гене, кодирующем ответственный за расщепление поступающих с пищей жиров ферментный белок ЛПЛ, он не вырабатывается в организме больных в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Для выпуска глиберы на рынок uniQure привлекла инвестиции в размере 20 миллионов евро. Компания планирует, что пациенты, число которые в Европе оценивается компанией в 400-500 человек, будут получать терапию глиберой через авторизованные медицинские центры и с помощью специально обученного медперсонала. При этом препарат для каждого пациента будет произведен на заводе uniQure в Амстердаме в индивидуальном порядке. Предполагается, что к лету 2013 года получат авторизацию три медцентра на территории Германии, а затем они появятся и в других странах Европы.

Стоимость цикла лечения пока не определена, но, по информации BioWorld Today, она может составить 250 тысяч евро в год. При этом все пациенты смогут получить доступ к терапии еще до оплаты, а ее порядок в каждом конкретном случае будет решаться индивидуально.

Как подчеркивается в пресс-релизе uniQure, компания намерена создать и вести регистр всех пациентов, получивших лечение глиберой с тем, чтобы не только отслеживать прямые и побочные эффекты терапии, но и для того, чтобы глубже проникнуть в природу заболевания.

Кроме глиберы, uniQure также разрабатывает еще четыре препарата генной терапии, клинические испытания которых должны начаться в ближайшие девять месяцев. Речь идет о лечении таких генетических заболеваний, как острая перемежающаяся печеночная порфирия, гемофилия B, синдром Санфилиппо B и болезнь Паркинсона.



Ключевые слова: геннуа терапия, рынок, Евросоюз




Последние новости

 
Роспотребнадзор отметил спад заболеваемости ОРВИ

Роспотребнадзор отметил спад заболеваемости ОРВИ

В Европейском регионе продолжают социркулировать оба типа вирусов гриппа – А и В, среди которых доминируют вирусы А (A(H1N1)pdm09).
27.04.2018
В США одобрен японский препарат для лечения поликистозной болезни почек

В США одобрен японский препарат для лечения поликистозной болезни почек

FDA разрешила использование толваптана (tolvaptan) для замедления снижения функции почек у взрослых пациентов с аутосомно-доминантной поликистозной болезнью почек. Лекарственное средство японс...
26.04.2018
За три года в РФ было одобрено 640 лекарств для применения в педиатрии

За три года в РФ было одобрено 640 лекарств для применения в педиатрии

Производителям лекарственных форм и дозировок препаратов для детей различного возраста может быть предоставлена государственная поддержка, рассказала представитель Минпромторга.
26.04.2018

Мероприятия

     2018
След. год

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
26 27 28 29 30 31 1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30 1 2 3 4 5 6


Подписка


Реклама


Мы в Twitter

Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.