Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Опрос для врачей

  1. Пользуетесь ли вы интернетом на работе?

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?

Facebook

Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама



Главная / Новости медицины и фармации

26.07.2012 12:13

ЕМА одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

20 июля 2012 Европейское Медицинское Агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило регистрацию на территории Евросоюза препарата Glybera, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQurо и предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита липопротеиназы (ЛПЛ). В течение трех месяцев Еврокомиссия примет окончательное решение о допуске препарата на рынок.
 
Фермент липопротеиназа способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат, на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина.  ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Glybera - четвертый в мире геннотерапевтический препарат, получивший официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются в клинической практике два геннотерапевтических препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. В декабре 2011 года российская компания Институт Стволовых Клеток Человека получила регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препарат Неоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и появится на рынке осенью 2012 года.

Специалисты считают, что одобрение ЕМА препарата Glybera может стать прецедентом, благодаря которому позиция регулирующих органов Европейского союза, США и других стран при рассмотрении других лекарственных средств генной терапии станет более мягкой. В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: ЕМА, Glybera, одобрение, препарат, генная терапия


Последние новости

 
ВОЗ: минимум 50% населения планеты не имеет доступа к базовой медпомощи

ВОЗ: минимум 50% населения планеты не имеет доступа к базовой медпомощи

Около 800 млн жителей Земли тратят не менее 10% своего дохода на получение медицинской помощи для себя или своего больного ребенка, в результате 100 млн из них вынуждены жить на 1,90 доллара в ден...
13.12.2017
Дефицит квалифицированных кадров в России отмечают 29% фармкомпаний

Дефицит квалифицированных кадров в России отмечают 29% фармкомпаний

Фармацевтические компании активно набирают новых сотрудников в России, однако только 19% работодателей не испытывают проблем с подбором квалифицированных кадров.
13.12.2017
В США одобрено первое средство для лечение эозинофильного гранулематоза с полиангиитом

В США одобрено первое средство для лечение эозинофильного гранулематоза с полиангиитом

FDA расширила показания меполизумаба (mepolizumab) – теперь препарат может применяться для лечения взрослых пациентов с эозинофильным гранулематозом с полиангиитом (ЭГПА). Меполизумаб ...
13.12.2017

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
27 28 29 30 1 2 3
4 5 6 7 8 9 10
11 12 13 14 15 16 17
18 19 20 21 22 23 24
25 26 27 28 29 30 31


Подписка


Реклама


Мы в Twitter

Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.