Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

26.07.2012 12:13

ЕМА одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

20 июля 2012 Европейское Медицинское Агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило регистрацию на территории Евросоюза препарата Glybera, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQurо и предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита липопротеиназы (ЛПЛ). В течение трех месяцев Еврокомиссия примет окончательное решение о допуске препарата на рынок.
 
Фермент липопротеиназа способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат, на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина.  ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Glybera - четвертый в мире геннотерапевтический препарат, получивший официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются в клинической практике два геннотерапевтических препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. В декабре 2011 года российская компания Институт Стволовых Клеток Человека получила регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препарат Неоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и появится на рынке осенью 2012 года.

Специалисты считают, что одобрение ЕМА препарата Glybera может стать прецедентом, благодаря которому позиция регулирующих органов Европейского союза, США и других стран при рассмотрении других лекарственных средств генной терапии станет более мягкой. В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: ЕМА, Glybera, одобрение, препарат, генная терапия


Последние новости

Великобритания стала лидером по количеству новых биотехнологических разработок и объемам привлекаемых инвестиций в эту сферу: британские биофармкомпании сумели привлечь более трети всех европейских инвестиций в данной сфере – больше, чем конкуренты из других стран.
В портфель True North Therapeutics входит перспективный препарат TNT009 – первое в своем классе экспериментальное моноклональное антитело, предназначенное для лечения синдрома холодовой агглютинации – редкого гемолитического заболевания.
Минпромторг разработал стратегию развития отечественного производства продукции реабилитационной направленности до 2025 года. К 2024 году доля отечественных изделий во внутреннем потреблении должна вырасти до 56 %, а индекс промышленного производства, по сравнению с 2012 годом, в три раза.
Американские регуляторы зарегистрировала противоопухолевый препарат, предназначенный для лечения не определенной онкопатологии, а любых видов злокачественных новообразований с общим биомаркером. Маркертинговое разрешение было выдано компании MSD на пембролизумаб.
За четыре месяца 2017 года было реализовано 964,6 млн упаковок антидепрессантов и 2,9 млн упаковок успокоительных. Объемы продаж выросли на 25% и 11,1% соответственно относительно того же периода прошлого года.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
1 2 3 4 5 6 7
8 9 10 11 12 13 14
15 16 17 18 19 20 21
22 23 24 25 26 27 28
29 30 31 1 2 3 4


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.