Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

22.02.2012 12:13

Пациенты с редкими болезнями крови надеются получить орфанный статус

Пациенты, врачи и другие общественные организации просят Министерство здравоохранения включить болезни крови, распространенность которых не превышает 10 случаев на 100 000 человек, в перечень жизнеугрожающих орфанных заболеваний. В преддверии дня редких болезней 29 февраля пациенты с множественной миеломой, миелодиспластическим синдромом, острым миелоидным лейкозом, хроническим миелолейкозом и другими злокачественными заболеваниями крови надеются получить орфанный статус и таким образом сделать следующий шаг к получению необходимого современного лечения.

По оценкам экспертов, в России насчитывается около 7-8 миллионов пациентов, страдающих от 5 000 до 8 000 редких заболеваний. После вступления в силу нового закона «Об основах здоровья граждан РФ», впервые закрепившего понятие «редких болезней», началось широкое общественное обсуждение таких заболеваний. Опубликованный на сайте Министерства здравоохранения предварительный список вызвал множество вопросов как у врачей, так и у пациентов.

В частности, в перечень пока вошли только наследственные заболевания.
При этом более 100 злокачественных болезней крови, в том числе и те немногие, к которым есть патогенетическое лечение, - множественная миелома, миелодиспластический синдром, острый миелоидный лейкоз, лимфомы и др., о необходимости включения которых говорят ведущие гематологи и пациентские организации страны, в список редких болезней пока не попали.

Несмотря на то, что первоначальный список болезней еще не утвержден, специалисты и общественные организации уже начали активно обсуждение перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, который должен быть сформирован на основе общего списка орфанных болезней.

Прозвучавшие предложения отнести гемобластозы к онкологическим заболеваниям и включить их в онкологические программы большинство экспертов признают нецелесообразным: подходы к диагностике, лечению онкологических и онкогематологических болезней различаются, а врачи-онкологи не имеют необходимого опыта лечения таких пациентов. К тому же стоимость терапии любого редкого заболевания превышает сумму затрат на лечение пациентов с часто встречающимися болезнями, что может негативно сказаться на реализации онкопрограмм.

Закон не дает прямого указания на то, каким образом и какие именно пациенты с редкими заболеваниями будут обеспечены дорогостоящим инновационным лечением. Специалисты считают, что в первую очередь необходимо понять, какова потребность в этом лечении. Потому в качестве основного критерия отбора жизнеугрожающих редких болезней эксперты рекомендуют использовать наличие орфанной терапии или орфанной технологии.

Уже сейчас, на этапе обсуждения перечня жизнеугрожающих заболеваний из числа редких (ФЗ от 21.11.2011 № 323-ФЗ, статья 44, часть 3), важно не ошибиться и включить в него онкогематологические болезни - те гемобластозы, которые отвечают всем 4 критериям: это редко встречающиеся болезни, жизнеугрожающие, приводящие к инвалидности,  имеющие орфанный препарат или орфанную технологию.



Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: заболевание, редкое, кровь


Последние новости

В рамках проекта компании BIOCAD российские ученые собрали более 600 млрд различных антител, полученных от 1758 доноров.
Во втором квартале 2017 года Росздравнадзор выявил свыше тысячи нарушений правил хранения лекарств, в том числе в аптеках и медучреждениях. По словам главы Роздравнадзора Михаил Мурашко, условия хранения - одна из главных проблем.
Минздрав подготовил проект приказа, разрешающего назначение препаратов не в соответствии с показаниями для применения, содержащимися в инструкции по медицинскому применению ЛС. Назначение лекарств off-label будет возможно только в тех случаях, когда такое решение примет врачебная комиссия.
В «Ригле» рассказали, что переговоры о покупке велись давно. Бренд аптек в Коломне останется прежним – здесь представлены аптеки как закрытой, так и открытой формы торговли. Прогнозы относительно роста рыночной доли «Риглы» за счет нового приобретения руководство сети пока не комментирует.
В рамках достигнутого соглашения MSD заплатит AstraZeneca до 8,5 млрд долларов, включая первоначальный платеж в размере 1,6 млрд долларов. Разработка и коммерциализация лекарственного средства будет проводиться компаниями совместно, за исключением комбинаций олапариба с дурвалумабом и пембролизумабом.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
26 27 28 29 30 1 2
3 4 5 6 7 8 9
10 11 12 13 14 15 16
17 18 19 20 21 22 23
24 25 26 27 28 29 30
31 1 2 3 4 5 6


Подписка

Реклама



Для смартфона