Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

01.02.2012 09:23

Успехи генной терапии в лечении «Мальчика из пузыря»

В 2011 году в журнале Science Translational Medicine были опубликованы материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с SCID синдромом. SCID синдром относится к орфанным заболеваниям, и представляет собой тяжелейший наследственный иммунодефицит. Частота заболевания составляет не более 1 случая на 200 000 новорожденных.

Детей родившихся с данной патологией изолируют в полиэтиленовых или пластиковых камерах с абсолютно стерильной средой, поэтому западная пресса окрестила таких пациентов «Bubble Boy». Существует множество вариантов SCID. Некоторые из них наследуются по типу расстройств, сцепленных с Х-хромосомой, одна из форм SCID возникает вследствие дефицита фермента аденозиндезаминазы, сообщает пресс-служба ИСКЧ.

Очень важно рано поставить диагноз данного синдрома. Недиагностированные и нелеченные пациенты обычно умирают на первом месяце жизни. Относительно эффективным способом лечения является трансплантация костного мозга, но шансы на успешную трансплантацию зависят от выраженности многих факторов, в том числе - инфекционного процесса и физического развития пациента к моменту трансплантации. Поэтому разработка инновационных способов лечения фактически обреченных пациентов неизменно приковывает внимание общественности.

Специалисты из лондонского Ормондстритского госпиталя провели генную терапию 20 пациентам. У 4 из 6 пациентов с дефицитом фермента аденозиндезаминазы и у 10 из 10 детей с X-сцепленной SCID генетический дефект удалось исправить; причем 67% пациентам была отменена базовая терапия ферментами, и теперь пациенты ведут полноценный образ жизни, вот уже более девяти лет.

Генная терапия, в основе действия которой лежит принцип временного введения в клетки организма пациента функциональных генов, сегодня считается одним из самых перспективных направлений в медицине. Авторы статьи заявляют, что описанные ими «обобщенные результаты показывают высокий уровень безопасности и эффективности генной терапии и являются аргументом использования генной терапии как лечения первого выбора у пациентов, которым трудно провести трансплантацию костного мозга».


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: генная терапия, лечение/, «Мальчик из пузыря»


Последние новости

разрабатывающих орфанные препараты для педиатрического применения. Свой, полученный за вывод на рынок США в 2016 году этеплирсена, Sarepta продаст Gilead за 125 млн долларов.
Средняя оптовая цена за упаковку на закупаемые онкопрепараты в 2016 году в России составила 5,8 тыс. рублей, что на 7% выше цены 2015 года. Наиболее дорогостоящие препараты были закуплены для программ регионального и дополнительного льготного обеспечения.
В докладе ВОЗ и Имперского колледжа Лондона говорится, что в большинстве стран к 2030 году заметно вырастет прогнозируемая продолжительность жизни. Самые высокие показатели будут в Южной Корее, а в США – самые низкие.
AstraZeneca и входящая в ее состав исследовательская компания MedImmune представили данные по эффективности и безопасности дурвалумаба (durvalumab) в терапии местнораспространенного и метастатического урогенитального рака.
В России сохраняется высокая активность гриппа с тенденцией к ее снижению. По совокупному населению превышение недельных эпидемических порогов заболеваемости гриппом и ОРВИ зафиксировано в 22-х субъектах РФ.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
30 31 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 1 2 3 4 5


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.