Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Опрос для врачей

  1. Пользуетесь ли вы интернетом на работе?

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?

Facebook

Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама


Главная / Новости медицины и фармации

01.02.2012 09:23

Успехи генной терапии в лечении «Мальчика из пузыря»

В 2011 году в журнале Science Translational Medicine были опубликованы материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с SCID синдромом. SCID синдром относится к орфанным заболеваниям, и представляет собой тяжелейший наследственный иммунодефицит. Частота заболевания составляет не более 1 случая на 200 000 новорожденных.

Детей родившихся с данной патологией изолируют в полиэтиленовых или пластиковых камерах с абсолютно стерильной средой, поэтому западная пресса окрестила таких пациентов «Bubble Boy». Существует множество вариантов SCID. Некоторые из них наследуются по типу расстройств, сцепленных с Х-хромосомой, одна из форм SCID возникает вследствие дефицита фермента аденозиндезаминазы, сообщает пресс-служба ИСКЧ.

Очень важно рано поставить диагноз данного синдрома. Недиагностированные и нелеченные пациенты обычно умирают на первом месяце жизни. Относительно эффективным способом лечения является трансплантация костного мозга, но шансы на успешную трансплантацию зависят от выраженности многих факторов, в том числе - инфекционного процесса и физического развития пациента к моменту трансплантации. Поэтому разработка инновационных способов лечения фактически обреченных пациентов неизменно приковывает внимание общественности.

Специалисты из лондонского Ормондстритского госпиталя провели генную терапию 20 пациентам. У 4 из 6 пациентов с дефицитом фермента аденозиндезаминазы и у 10 из 10 детей с X-сцепленной SCID генетический дефект удалось исправить; причем 67% пациентам была отменена базовая терапия ферментами, и теперь пациенты ведут полноценный образ жизни, вот уже более девяти лет.

Генная терапия, в основе действия которой лежит принцип временного введения в клетки организма пациента функциональных генов, сегодня считается одним из самых перспективных направлений в медицине. Авторы статьи заявляют, что описанные ими «обобщенные результаты показывают высокий уровень безопасности и эффективности генной терапии и являются аргументом использования генной терапии как лечения первого выбора у пациентов, которым трудно провести трансплантацию костного мозга».


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: генная терапия, лечение/, «Мальчик из пузыря»




Последние новости

 
Ежегодный осмотр гинеколога проходят 73% российских женщин

Ежегодный осмотр гинеколога проходят 73% российских женщин

Среди наиболее популярных причин отказа от регулярных осмотров – наличие постоянного полового партнера (46%), отсутствие жалоб на здоровье (44%) и отсутствие квалифицированного...
20.04.2018
Shire отказалась от предложенных Takeda 60 млрд долларов

Shire отказалась от предложенных Takeda 60 млрд долларов

Японская Takeda направила Shire предложение о слиянии, оценив ирландского фармпроизводителя в 60 млрд долларов, но совет директоров  Shire отказался проводить сделку на таких условиях.
20.04.2018
Треть персонала завод «ФОРТ» была нанята по программе работы с вузами

Треть персонала завод «ФОРТ» была нанята по программе работы с вузами

В период с 2013 по 2016 гг. численность персонала предприятия выросла почти в 9 раз, в рамках проекта «Молодые специалисты» была нанята треть сотрудников.
20.04.2018

Мероприятия

     2018
След. год

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
26 27 28 29 30 31 1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30 1 2 3 4 5 6


Подписка


Реклама


Мы в Twitter

Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.