Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Пользуетесь ли вы интернетом на работе?





  

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?


Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама


Главная / Новости медицины и фармации

01.02.2012 09:23

Успехи генной терапии в лечении «Мальчика из пузыря»

В 2011 году в журнале Science Translational Medicine были опубликованы материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапии у детей с SCID синдромом. SCID синдром относится к орфанным заболеваниям, и представляет собой тяжелейший наследственный иммунодефицит. Частота заболевания составляет не более 1 случая на 200 000 новорожденных.

Детей родившихся с данной патологией изолируют в полиэтиленовых или пластиковых камерах с абсолютно стерильной средой, поэтому западная пресса окрестила таких пациентов «Bubble Boy». Существует множество вариантов SCID. Некоторые из них наследуются по типу расстройств, сцепленных с Х-хромосомой, одна из форм SCID возникает вследствие дефицита фермента аденозиндезаминазы, сообщает пресс-служба ИСКЧ.

Очень важно рано поставить диагноз данного синдрома. Недиагностированные и нелеченные пациенты обычно умирают на первом месяце жизни. Относительно эффективным способом лечения является трансплантация костного мозга, но шансы на успешную трансплантацию зависят от выраженности многих факторов, в том числе - инфекционного процесса и физического развития пациента к моменту трансплантации. Поэтому разработка инновационных способов лечения фактически обреченных пациентов неизменно приковывает внимание общественности.

Специалисты из лондонского Ормондстритского госпиталя провели генную терапию 20 пациентам. У 4 из 6 пациентов с дефицитом фермента аденозиндезаминазы и у 10 из 10 детей с X-сцепленной SCID генетический дефект удалось исправить; причем 67% пациентам была отменена базовая терапия ферментами, и теперь пациенты ведут полноценный образ жизни, вот уже более девяти лет.

Генная терапия, в основе действия которой лежит принцип временного введения в клетки организма пациента функциональных генов, сегодня считается одним из самых перспективных направлений в медицине. Авторы статьи заявляют, что описанные ими «обобщенные результаты показывают высокий уровень безопасности и эффективности генной терапии и являются аргументом использования генной терапии как лечения первого выбора у пациентов, которым трудно провести трансплантацию костного мозга».


Новости медицины и фармации от Ремедиум


Ключевые слова: генная терапия, лечение/, «Мальчик из пузыря»


Последние новости

Новый консультативный орган станет дискуссионной площадкой для обсуждения существующих проблем, обмена лучшими практиками и выработки рекомендаций по совершенствованию системы здравоохранения в регионах.
На рынке ЖНВЛП доля российских производителей выросла на 4,3%: с 28,7% в деньгах до 32%. В онкологии на 9%: с 32 до 41%. По поставкам лекарств для редких заболеваний («7 нозологий») доля отечественных медикаментов увеличилась с 35 до 40%, зафиксировал Минпромторг.
Фармкомпании ЗАО «ЗиО-Здоровье» и PRO.MED.CS Praha a.s. подписали соглашение о локализации в России производства двух лекарственных препаратов - Урсосана и Индапа. Сумма сделки превышает 2 млрд рублей.
Проведенные клинические исследования показали безопасность и эффективность перевода пациентов со сложных методов лечения, включающих три или четыре препарата, на терапию долутегравиром и рилпивирином.
За три квартала 2017 года количество изъятых из продажи некачественных лекарств было в 2,1 раза меньше по сравнению с тем же периодом 2016-го: было обнаружено 618 серий некачественных лекарственных средств, а за тот же период прошлого года — 1299 серий.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
30 31 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 29 30 1 2 3


Подписка


Реклама


Для смартфона