Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

12.12.2011 10:27

Первые успехи генного метода лечения гемофилии B

Первые клинические испытания генного метода лечения гемофилии В принесли положительные результаты. Это означает, что пациенты с этой формой гемофилии более не будут нуждаться в постоянном приеме лекарств.

Группа британских и американских исследователей испытала на шести пациентах новый метод лечения. В его рамках больным вводился вирус, который доставляет в организм гены, отвечающие за выработку фактора, помогающего свертыванию крови.

Четверо из этих пациентов затем смогли прекратить прием лекарств. Врачи считают, что новый метод генной терапии может радикальным образом изменить к лучшему жизнь тысяч людей.

Такие больные в настоящее время обычно вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX, производство которого обходится дорого.

Исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды в США поставили перед собой цель добиться решения этой проблемы.

В качестве исходного вирусного материала они взяли аденовирус 8, который обычно не вызывает каких-либо симптомов. Он был генетически модифицирован с целью доставки в ткани печени генетического материала, необходимого для выработки фактора IX.
История болезни


В больнице Ройял Фри в Лондоне шести пациентам ввели с помощью инъекции модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая доза, двум - средняя, а еще двум - высокая доза.

После этих инъекций содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2% до 12%. Обычно у больных гемофилией он падает до уровня ниже 1%. Уровень фактора в крови первого из пациентов удерживался на отметке 2% более 16 месяцев.

Один из испытуемых, который получил самую высокую дозу вируса, удерживался на уровне 8-12% в течение 20 недель.

Пациент Карл Уокер в возрасте 26 лет продемонстрировал наиболее весомые результаты. По его словам, он перестал нуждаться в профилактическом приеме лекарств три раза в неделю.

"Теперь я играю в футбол, бегаю и принимаю участие в триатлоне. Раньше мне приходилось делать уколы, чтобы избежать травм и кровотечений. А теперь ничего этого не требуется", - рассказывает он.

Клинические испытания ставили целью также проверку безопасности нового метода лечения. Требуются дополнительные исследования его эффективности. Необходимо также более длительное наблюдение за пациентами для определения периода действия вирусного материала.

Испытания показали, что через 7-9 недель после введения вирусного материала наблюдалась иммунная реакция против инфицированных клеток печени. Однако с ней удавалось справиться с помощью стероидов. Врачи хотят убедиться, нельзя ли обойтись без такого вмешательства.

Доктор Кэтрин Пондер из Вашингтонского университета заявила, что данное исследование является историческим событием в медицине, поскольку впервые удалось добиться долгосрочного эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне.



Ключевые слова: генный, метод, лечение, гемофилия B


Последние новости

разрабатывающих орфанные препараты для педиатрического применения. Свой, полученный за вывод на рынок США в 2016 году этеплирсена, Sarepta продаст Gilead за 125 млн долларов.
Средняя оптовая цена за упаковку на закупаемые онкопрепараты в 2016 году в России составила 5,8 тыс. рублей, что на 7% выше цены 2015 года. Наиболее дорогостоящие препараты были закуплены для программ регионального и дополнительного льготного обеспечения.
В докладе ВОЗ и Имперского колледжа Лондона говорится, что в большинстве стран к 2030 году заметно вырастет прогнозируемая продолжительность жизни. Самые высокие показатели будут в Южной Корее, а в США – самые низкие.
AstraZeneca и входящая в ее состав исследовательская компания MedImmune представили данные по эффективности и безопасности дурвалумаба (durvalumab) в терапии местнораспространенного и метастатического урогенитального рака.
В России сохраняется высокая активность гриппа с тенденцией к ее снижению. По совокупному населению превышение недельных эпидемических порогов заболеваемости гриппом и ОРВИ зафиксировано в 22-х субъектах РФ.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
30 31 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 1 2 3 4 5


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.