Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения

Пользуетесь ли вы интернетом на работе?





  

Вход на сайт

Авторизоваться
Логин:
Пароль:
Регистрация
Забыли свой пароль?


Вакансии фармкомпанийВакансии

Все вакансии




Реклама


Главная / Новости медицины и фармации

12.09.2011 12:27

Генная терапия в лечении иммунодефицита

Генная терапия в лечении иммунодефицита

В 1990 годах о генной терапии, в основе которой лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного, говорили, как о научном прорыве, который позволит вылечить множество наследственных заболеваний. Однако после смерти в 1999 году 18-летнего Джесси Гелсингера, страдавшего заболеванием печени и получавшего генную терапию, отношение к ней с восторженного сменилось на настороженное. Тем не менее исследования продолжались и, спустя 20 лет, многолетние данные выживаемости пациентов и результативности лечения позволяют ученым всего мира надеяться, что генная терапия еще сможет реализовать свой потенциал.

Недавно опубликованные в Science Translational Medicine исследования показали, что у 14 из 16 детей, которым проводилась генная терапия для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID) наблюдалось восстановление имунной системы.

Для лечения иммунодефицита обычно применяется трансплантация донорского костного мозга. Врач института детского здоровья университетского лондонского коллежда, Бобби Гаспар, считает, что «генная терапия дает длительное и надежное восстановление имунной системы и особенно показана в ситуациях, когда не удается найти совместимого донора для проведения трансплантации».

В настоящее время проводятся активные исследования лечения с помощью генной терапии различных иммуных нарушений, талассемии, адренолейкодистрофии, некоторых видов лейкемии, наследственных нарушений зрения.

«По сравнению с тем, где мы были пять лет назад, мы ушли далеко вперед», считает доктор Дональд Кон из детской больницы Лос-Анжелеса.

Наряду с успехами генной терапии имеют место и некоторые трудности, которые обусловлены неудачно подобранными векторами (системы для переноса необходимых генов в клетки), неудачным выбором генов и их лечебным воздействием.

В 2001 году лидер первого успешного клинического испытания генной терапии для лечения SCID, Ален Фишер из детской больницы Неккера в Париже сообщил о случае развития лейкемии у одного из пациентов. Как полагают исследователи, заболевание было вызвано компонентом модифицированного вируса или вектора, с помощью которого правильный ген переносился в клетки мальчика. В общей сложности у 5 из 20 детей в Париже и Лондоне, получавших генную терапию для лечения SCID впоследствии развился лейкоз. Один ребенок скончался.

В настоящее время команда доктора Гаспара вместе с исследователями из других стран работает над поиском векторов для переноски генов, у которых отсутствуют канцерогенные компоненты.

Осенью 2011 года в штате Мериленд, США, Национальный институт здоровья и Американское общество генной и клеточной терапии созывают симпозиум по Генной терапии, на котором будет обсуждаться безопасность и эффективность проведения новых испытаний данной методики.



Ключевые слова: Генная, терапия, иммунодефицит


Последние новости

Рынок Вьетнама является вторым зарубежным рынком, на котором присутствует компания. В настоящее время «Ангиолайн» уже поставляет свою продукцию в Казахстан, в планах начало сотрудничества с медицинскими организациями Кыргызстана. Кроме того, в ближайшее время ожидается завершение процедуры регистрации продукции в Узбекистане.
Экспериментальный противоопухолевый препарат разработки компании Hutchison China MediTech оказался перспективным средством терапии рака легкого у пациентов с прогрессированием заболевания после лечения доступными методами.
Президент РФ Владимир Путин по итогам завершения работ по уничтожению химического оружия в стране распорядился предоставить предложения по вовлечению объектов, занимавшихся уничтожением оружия, в хозяйственный оборот.
Заявки на участие в конкурсе для формирования управленческого кадрового резерва для медорганизаций Москвы подали 6033 медиков, желающих занять должности заведующего отделением и начальника отдела, заместителя главного врача, руководителя организации.
На фоне терапии дупилумабом у участников клинических исследований было отмечено снижение выраженности нарушения глотания (по сравнению с плацебо) при среднетяжелом и тяжелом эозинофильном эзофагите.

Мероприятия

     2017
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
25 26 27 28 29 30 1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30 31 1 2 3 4 5


Подписка

Реклама



Для смартфона