Новости медицины портала Remedium.ru - самая актуальная информация о рынке лекарств и медицинского обеспечения
Главная / Новости медицины и фармации

07.07.2010 16:47

Жизнь людей с редкими заболеваниями зависит от орфанных лекарств

Кира Апраксина

На прошлой неделе в Петербурге проходила Восточно-Европейская конференция по редким заболеваниям и орфанным препаратам. Также состоялась Первая Всероссийская конференция по редким заболеваниям и редко применяемым медицинским технологиям, организованная Национальной Ассоциацией организаций больных редкими заболеваниями «Генетика», в рамках которой  2 июля прошла пресс-конференция с ведущими специалистами в области орфанных заболеваний и препаратов из России и Евросоюза.

Сегодня со стремительным развитием коммуникационных технологий у российских граждан появилась возможность напрямую обратиться не только в различные государственные структуры здравоохранения, но и к Президенту России, а также к премьеру Правительства РФ. Влияние пациентских общественных организаций с каждым днем растет. Но к сожалению сегодня проблемы редких заболеваний остаются по –прежнему весьма актуальными и требуют конкретных шагов со стороны властей России.

Тема редких заболеваний, благодаря усилиям Президента России Дмитрия Медведева, постепенно выходит из забвения. Как отметила Светлана Каримова, президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями «Генетика» на открытии конференции: «Еще год назад многие граждане не знали, что такое сиротские заболевания. Но постепенно к этой проблеме меняется отношение врачей и властей. Решенной проблему можно будет считать только тогда, когда каждый больной будет иметь адресную помощь».

Предстоящей осенью в Госдуму будет внесен законопроект «Об охране здоровья граждан», который введет термины «орфанное (редкое) заболевание» и «орфанные лекарственные препараты». После этого будут внесены изменения в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», которые установят механизм обращения редких препаратов. Кроме того, власти хотят создать регистр больных редкими заболеваниями, чтобы выяснить, сколько потребуется денег для их лечения.
По словам Светланы Каримовой, главными задачами для России являются социальное и законодательное обеспечение помощи орфанным пациентам и создание национального регистра больных редкими заболеваниями. Надо заметить, что в странах Евросоюза такой регистр давно существует.

В Евросоюзе заболевание считается редким, когда его пороговое значение – 5 случаев заболевания на 10 000 человек, в США оно чуть выше - 7:10 000. «Но наш опыт говорит о том, что на деле 40% редких заболеваний встречаются не чаще 1-3 случаев на 10 000, - говорит председатель комитета по редким медицинским продуктам Европейского медицинского агентства – ЕМЕА, д-р Керстин Вестермарк (Kerstin Westermark, Швеция). - Больше всего нас волнуют болезни с частотностью ниже 1:10 000, так как к их лечению экономически сложнее всего подвигнуть лекарственную индустрию».

Как отметила Керстин Вестермарк, цифра встречаемости редких заболеваний 5 к 10 тыс. выбрана из финансово-экономических соображений – она стимулирует фармкомпании разрабатывать новые ЛС. Но так как, количество выпускаемых лекарственных средств весьма небольшое, их стоимость очень велика. К примеру, стоимость лечения одного ребенка, больного тяжелой формой мукополисахаридоза (заболевание связано с наследственными аномалиями обмена, проявляется в виде «болезни накопления» и приводит к различным дефектам костной, хрящевой, соединительной тканей), составляет в России порядка 32,5 млн. рублей в год.

По данным ЕМЕА, сегодня в мире существует около 700 орфанных препаратов. Однако, назначение уже существующих в мире ЛС для лечения редких заболеваний в России затруднено, поскольку у нас они не зарегистрированы.

Вице-президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями "Генетика" Алексей Соколов считает, чтобы не быть зависимыми и не тратить деньги на зарубежные лекарства необходимо стимулирование отечественных фармпроизводителей.

«Наши производители вполне способны создавать хорошие препараты, - уверен заместитель председателя Формулярного комитета РАМН, президент МОООФИ  Павел Воробьев привел в пример создание компанией "Фармстандарт" оригинального биотехнологического препарата для лечения дефицита VII фактора свертывания крови (псевдогемофилии), который, как выяснилось впоследствии, можно применять и при обычной гемофилии, для остановки кровотечений и развивающегося инсульта».  Таким образом, круг показаний к применению лекарственного средства расширяется, и это стимулирует фармкомпании к более активному производству препарата. «Мы достаточно хорошо владеем биотехнологиями, чтобы производить собственные препараты», -  заявил Павел Воробьев.

Но в России сегодня существует проблема не только в лечении, но и в диагностике. «Мы сегодня говорим не только о лекарственных, но и о нелекарственных технологиях, так как необходимо диагностировать прежде заболевание, а потом лечить», - подчеркнул президент МОООФИ. По словам Павла Воробьева, пока  комплексное обследование на редкие заболевания можно пройти только в Москве и Петербурге. Есть несколько диагностических центров в регионах, но они выявляют только отдельные болезни.

«Вовремя поставленный диагноз может избавить от дальнейших серьезных последствий», - отмечает главный медицинский генетик Минздравсоцразвития РФ Петр Новиков. Так, если в первый месяц после рождения у ребенка выявить и начать лечить фенилкетонурию, то можно предупредить развитие умственной отсталости, но при поздней диагностике -  осложнений не избежать.

"Согласно экспертным данным, лишь 5% заболеваний в России диагностируется на ранней, 1-ой стадии, 10-12% – на 2-ой, порядка 60-70% – на 3-й.  Все остальное  –  на 4-ой, терминальной. Очевидно, что сегодня мы должны думать о том, как повысить выявляемость. Это позволит не только спасти человеческие жизни, но и будет экономически целесообразно для государства. И тут очень важно понять, какие методы диагностики и лечения следует финансировать и развивать в первую очередь. И делать выводы надо исходя из реальной практики, в диалоге власти с экспертным сообществом и пациентскими организациями", - говорит ВиталийОмельяновский, председатель Экспертного Совета по здравоохранению Комитета СФ по социальной политике и здравоохранению, директор НИИ клинико-экономической экспертизы и фармакоэкономики РГМУ им. Пирогова.

Ежегодно количество редких заболеваний увеличивается, ученые регистрируют новые патологические состояния, что связано с ухудшением экологии, мутацией генов, а также с повышением качества диагностики. 

Для того, чтобы добиться успеха в диагностике и терапии орфанных заболеваний, экспертам необходимо работать в партнерстве с пациентами. Надо как можно более активно вовлекать пациентов с редкими заболеваними и членов их семей в процессы создания методов диагностики, редких лекарств и технологий.

По мнению автора статьи, с теоретической точки зрения, никто из нас не застрахован в каких-либо изменениях в наследственности, которые с развитием персонализированной медицины приведут к тому, что для каждого индивидуума будут разрабатываться новые методы лечения, способные помочь впоследствии и другим людям с похожим генотипом.

Новости медицины и фармации от Ремедиум

Ключевые слова: заболевания, редкие, лекарства, орфанные


Последние новости

Увольнения связаны также с прогнозируемым снижением прибыли на территории США из-за потери патентной защиты на некоторые лекарственные препараты.
Снижение ожидаемой продолжительности жизни, произошедшее в первый раз с 1993 года, связано с повышением смертности от сердечно-сосудистых заболеваний, диабета, несчастных случаев и передозировки наркотиков.
Правительство предусмотрит в федеральном бюджете на 2017–2019 годы средства на введение программы риск-шеринга, в рамках которой фармкомпании будут возвращать стоимость неэффективного лечения.
Помимо прочих на размещение EMA претендуют Испания, Франция, Польша, Италия, Дания и Ирландия.
Компания Biogen представила новые данные по клиническим исследованиям адуканумаба. Целью испытаний была оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и клинической эффективности препарата.

Мероприятия

     2016
Пред. год | След. год →

Пн Вт Ср Чт Пт Сб Вс
28 29 30 1 2 3 4
5 6 7 8 9 10 11
12 13 14 15 16 17 18
19 20 21 22 23 24 25
26 27 28 29 30 31 1


Подписка

Подписка

Реклама



Для смартфона

Читайте новости и статьи в своем смартфоне или планшете.